Minoryx publicó el mecanismo de acción de laglitazona en X-ALD en la revista Science Translational Medicine

Minoryx Therapeutics es una compañía de biotecnología clínica de etapa 3 centrada en el desarrollo de tratamientos diferenciados para patologías extrañas del sistema inquieto central (SNC).

Los desenlaces publicados detallan que es eficaz tanto en la neuropatía de la médula suprarrenal (AMN) como en la ALD cerebral (cALD). Los datos prueban el potencial de la leriglitazona para tratar el espectro terminado de la leucodistrofia suprarrenal ligada al cromosoma X (X-ALD) y otras patologías neurodegenerativas y neuroinflamatorias. Medicina traslacional de la ciencia, Períodico de negocios:

Resumen: http://stm.sciencemag.org/cgi/content/abstract/13/596/eabc0555?ijkey=E.unO4RBKm9/Q&keytype=ref&siteid=scitransmed

Texto completo: http://stm.sciencemag.org/cgi/content/full/13/596/eabc0555?ijkey=E.unO4RBKm9/Q&keytype=ref&siteid=scitransmed

La publicación de estos datos prosigue los resultados del ensayo clínico ADVANCE Etapa 2/3 de Minoryx en pacientes hombres adultos con AMN, que exhibe que la leriglitazona puede reducir la progresión del daño cerebral y los síntomas de la mielopatía. Estos datos asimismo respaldan el estudio NEXUS en curso sobre Minoryx, un estudio abierto de fase 2 para investigar lesiglitazona en pacientes varones pediátricos con ALD de inicio temprano.

Esta publicación proporciona información descriptiva sobre el mecanismo molecular de laglitazona, que modula varias vías de señalización implicadas en la fisiopatología de X-ALD al postergar o prevenir la progresión de AMN y cALD. Los desenlaces del estudio prueban el potencial principal de la leriglitazona como un nuevo candidato a fármaco permeable al cerebro con mejores propiedades que otros agonistas de PPAR, incluyendo la pioglitazona. Es esencial poner énfasis que estos datos validan el término de emplear agonistas de PPAR-gamma permeables al cerebro para tratar la neurodegeneración y la neuroinflamación, y dan prueba agregada para asegurar el desarrollo de lesglitazona en X-ALD.

Los estudios publicados han demostrado que la leriglitazona puede modular las peculiaridades clave de X-ALD en múltiples modelos in vitro y también in vivo. En estos modelos, la leriglitazona ejercita efectos neuroprotectores y antioxidantes, optimización la función mitocondrial y disminuye la activación microglial. La leriglitazona también aumenta la supresión de los restos de mielina y la supervivencia y mielinización de los oligodendrocitos, lo que promueve la remielinización. Al final, la leriglitazona disminuye la neuroinflamación y previene el daño endotelial que destruye la barrera hematoencefálica (BHE) que es característica de las primeras etapas de cALD. La publicación asimismo informa de datos de Etapa 1 que muestran la exposición efectiva del sistema inquieto central humano y la participación en PPARγ en modelos preclínicos.

“Los resultados que se consiguieron por Minoryx están on line con nuestros desenlaces recientes en pacientes mayores con X-ALD y reafirman la utilización potencial de lesiglitazona en esta situación y una gama más amplia y extensa de anomalías de la salud neurodegenerativas y neuroinflamatorias. No se están satisfaciendo las pretensiones”, ha dicho Marc. Martinell, director ejecutivo von Minoryx: “Agradecemos a todos y cada uno de los coautores por sus contribuciones a esta importante publicación”.

X-ALD es una patología neurodegenerativa que perjudica a los huérfanos. La manera más frecuente de X-ALD es la AMN, una afección crónica que afecta a todos los hombres y mujeres mayores con X-ALD. Hoy en día no hay un régimen aprobado. Los pacientes con X-ALD también pueden desarrollar la manera aguda de cALD. Esto causa inflamación del cerebro y puede ocasionar una discapacidad permanente y la desaparición en un período de 2 a 4 años. El CLA acostumbra perjudicar a los pequeños de entre 4 y 8 años. Sin embargo, los hombres mayores con AMN también pueden desarrollar este fenotipo belicoso. Para la cALD, el único tratamiento libre es el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH), pero más allá de que estos tratamientos evitan que la cALD progrese, todavía no tienen la posibilidad de eludir que se desarrolle AMN.

Riglitazon recibe el estatus de fármaco huérfano Para la leucodistrofia suprarrenal relacionada al cromosoma X La FDA, la EMA y la FDA aceleraron la designación y la patología pediátrica extraña para el tratamiento de X-ALD. Minoryx está finalizando documentos para que las autoridades reguladoras discutan la aprobación de leriglitazona para pacientes con AMN.

Minoryx también está construyendo leriglitazona para la ataxia de Friedreich y, después de probar un beneficio clínico en un estudio de prueba de término de etapa 2 (FRAMES), la empresa se prepara para un estudio de fase 3.

Sobre Minoryx

Minoryx es una compañía de biotecnología en fase clínica centrada en el avance de tratamientos novedosos para patologías extrañas del SNC con esenciales necesidades médicas no cubiertas. El proyecto primordial de la compañía, leriglitazona (MIN-102), es un nuevo agonista selectivo de PPARγ que se está estudiando hoy en día en la leucodistrofia suprarrenal ligada al cromosoma X (X-ALD) y la ataxia de Friedreich. La compañía cuenta con el apoyo de un consorcio de inversores expertos, incluidos Caixa Capital Risc, Roche Venture Fund, Ysios Capital, Kurma Partners, Fund +, Chiesi Ventures, SRIW, Idinvest, SFPI-FPIM, HealthEquity y Sambrinvest mediante la red. Minoryx fue fundada en 2011, tiene su sede en España, tiene instalaciones en Bélgica y ha recaudado mucho más de 85 millones de euros hasta la fecha. www.minoryx.com

Sobre laglitazon

Leriglitazone (MIN-102) es la novedosa biodisponibilidad oral selectiva de Minoryx y agonista de PPARγ con características potencialmente premium y premium, adecuado para trastornos del SNC. Se demostró que tiene una penetración cerebral correcta y buena seguridad. Demostró una sólida prueba de término preclínica en modelos animales de diversas patologías al regular las vías de señalización que conducen a la disfunción mitocondrial, el agobio oxidativo, la neuroinflamación, la desmielinización y la degeneración axonal. En estudios clínicos, leriglitazona ha demostrado un beneficio clínico en pacientes con X-ALD y ataxia de Friedreich.

Sobre X-ALD

X-ALD (leucodistrofia suprarrenal ligada al cromosoma X) es una enfermedad neurodegenerativa de los huérfanos. La incidencia global de X-ALD es de aproximadamente 6.2 por 100.000 nacidos vivos, siendo AMN y cALD los dos fenotipos más frecuentes. La AMN afecta a todos y cada uno de los pacientes mayores y se caracteriza por paresia espástica progresiva, disfunción sensorial e incontinencia urinaria. Esta forma de progresión crónica suele enseñar síntomas en la edad adulta que afectan tanto a hombres como a mujeres y tiene un mal pronóstico. La CALD en general perjudica a pequeños de 4 a 8 años de edad, si bien la literatura reciente sugiere que hasta el 60% de los pacientes mayores con AMN desarrollan cALD en un promedio de 10 años desde el principio de la mielopatía. Los pacientes con cALD no tratados desarrollan velozmente un daño neurológico severo de 6 a 24 meses tras el inicio de la patología, lo que en general lleva a una discapacidad permanente y la desaparición en un período de 2 a 4 años. Hoy día no hay un régimen aprobado para la AMN. El único régimen disponible para cALD se basa en el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH). Sin embargo, el TCMH necesita un procedimiento muy belicoso y no hay evidencia de que los pacientes logren progresar a AMN mucho más adelante en la vida.

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