ORYZON comunica la aprobación de la FDA para IND de PORTICO, un ensayo clínico de fase IIb de vafidomstat para el régimen de los trastornos límite de la personalidad

  • La investigación ya está en marcha en España
  • Objetivo principal: Valorar la efectividad de vafidemstat en el régimen de la agitación y agresión y la optimización de la patología en el mundo entero.

Oryzon Genomics, SA es una compañía biofarmacéutica en fase clínica centrada en la epigenética para desarrollar terapias para patologías con esenciales necesidades médicas no resueltas. Anunció el día de hoy que ha recibido Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) dar aprobación IND (Solicitud de un nuevo fármaco en investigación) Ensayo clínico de etapa IIb de vafidemstat en pacientes con trastorno límite de la personalidad (TLP).

El estudio, llamado PORTICO (número EudraCT: 2020-003469-20), es una investigación de fase IIb multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para valorar la efectividad y seguridad de vafidemstat en el tratamiento de pacientes mayores en el límite. El estudio tiene 2 objetivos independientes primordiales: valorar el efecto de vafidemstat en la reducción de la agitación y la agresión en los pacientes y valorar la mejoría general de la enfermedad. El estudio tiene varios criterios de opinión primarios y secundarios. El estudio se realizará en 15-20 centros en Europa y los EE. UU. Y se estima que integre cerca de 160 pacientes en conjunto, distribuidos en 2 brazos. Está sosprechado un análisis intermedio para cambiar el número final de pacientes precisos para la evaluación de la efectividad.

Dr. Carlos Buesa, presidente y director general de Oryzon, ha dicho: “El lanzamiento de PORTICO en USA es un jalón muy importante para la empresa. Va a ser fundamental para apresurar la investigación y promover el diálogo con los reguladores estadounidenses para la próxima etapa del avance clínico de vafidemstat.

El principio científico de PORTICO se apoya en la aptitud de Vafidemstat para cortar el LSD1, reducir la agresión, aumentar la sociabilidad y achicar la evitación social, que ha sido probado en varios modelos preclínicos (ver Maes et al., PLOS ONE 2020 https: / / journals. Plos. Org / ploson / article Id = 10.1371 / journal.pone.0233468), así como datos clínicos del estudio REIMAGINE de fase IIa, en el que vafidemstat incomodidad y agresión en pacientes con TLP, trastorno por déficit de atención y trastorno por hiperactividad del espectro autista redujo el trastorno y mostró un efecto positivo sobre estas patologías mentales, en especial el trastorno límite, tras 2 meses de régimen. Vafidemstat ha demostrado una buena seguridad y tolerabilidad en varios ensayos clínicos de etapa I / II y se ha tratado en más de 300 pacientes, ciertos hasta por 24 meses. Vafidemstat no está asociado con sedación, incremento de peso ni resultados consecutivos extrapiramidales. Estos resultados consecutivos son recurrentes con la terapia antipsicótica de hoy y no están relacionados con ningún otro acontecimiento adverso.

Dr. Michael Ropacki, directivo médico de Oryzon CNS, ha dicho: “Se cree que el trastorno límite de la personalidad es el resultado de una interacción complicada entre componentes ambientales, anatómicos, funcionales, genéticos y epigenéticos. La epigenética en el TLP, los datos preclínicos de Vafidemstat ayudan a volver a poner la conectividad entre la corteza prefrontal” y mesencéfalo, tal como datos humanos que detallan una optimización en la agitación y agresión, así como una optimización general en la patología de TLP. Pensamos que Vafidemstat puede transformar la forma en que las personas tratan el TLP.

El TLP es un trastorno mental grave que afecta al 1,6% de la población total. Los pacientes con TLP a menudo experimentan inestabilidad sensible, impulsividad, creencias irracionales y percepciones distorsionadas, y relaciones tensas pero inestables con los demás. Estos pacientes de manera frecuente experimentan excitación y agresión, principalmente contra ellos mismos, así como una alta tasa de suicidio. No existe un tratamiento farmacológico aprobado para esta patología, y aproximadamente 1.4 millones de pacientes con TLP en los USA emplean fármacos no aprobados para controlar varios síntomas.

Sobre Oryzon

Fundada en 2000 en Barcelona, ​​España, Oryzon es la compañía biofarmacéutica en fase clínica líder en Europa. Oryzon tiene una de las carteras de inversión mucho más sólidas de la industria. Como una parte del emprendimiento Oryzon-LSD1, 2 moléculas se encuentran hoy en día en ensayos clínicos de etapa II, vafidemstat e iadademstat. Oryzon también trabaja en proyectos para desarrollar inhibidores contra otros objetivos epigenéticos. La compañía asimismo cuenta con una potente plataforma tecnológica para la detección de biomarcadores y verifica biomarcadores y dianas para distintos tumores y enfermedades neurológicas. La empresa tiene áreas de trabajo en España y Estados Unidos. Oryzon pertence a las acciones biotecnológicas mucho más líquidas de Europa con un volumen de negociación de sobra de 90 millones de acciones en 2020. Para conseguir más información, visite www.oryzon.com

Sobre Vafidomstat

Vafidemstat (ORY-2001) es un inhibidor de LSD1 activo por vía oral que está mejorado para el SNC. La molécula actúa a múltiples escenarios para achicar el deterioro cognitivo, la pérdida de memoria y la neuroinflamación, y tiene efectos neuroprotectores. En modelos preclínicos, Vafidemstat restaura el deterioro cognitivo y elimina el aumento de la agresión en SAMP8 (un modelo de ratones con envejecimiento acelerado y enfermedad de Alzheimer (EA)), los devuelve a niveles normales, y múltiples patrones de ratones dismuyen la evitación popular y incrementan la capacidad popular. . Además, Vafidemstat ha mostrado efectos rápidos, efectivos y perdurables en múltiples modelos preclínicos de esclerosis múltiple (EM). Oryzon ha realizado 2 ensayos clínicos de fase IIa en pacientes violentos (REIMAGINE) y pacientes con EA moderada o grave (REIMAGINE-AD) con una pluralidad de anomalías de la salud mentales, los cuales generaron desenlaces clínicos preliminares positivos. Otros estudios clínicos de etapa IIa completados con Vafidemstat incluyen el estudio ETHERAL para pacientes con EA suave a moderada, en el que el biomarcador inflamatorio YKL40 se redujo significativamente después de 6 meses de régimen, y el pequeño estudio conduzco SATEEN: remisión de pacientes con EM recidivante y secundaria progresiva. SRA. La compañía inició recientemente un ensayo clínico de etapa IIb (PORTICO) con vafidemstat para el tratamiento del trastorno límite de la personalidad y prepara un estudio de fase IIb (EVOLUTION) en pacientes con esquizofrenia. Oryzon asimismo aplica el enfoque de medicina de precisión de Vafidemstat a determinados subgrupos genéticamente establecidos de pacientes con enfermedades del sistema nervioso central. Vafidemstat también se está investigando en una investigación de etapa II en pacientes críticamente enfermos con Covid-19 (ESCAPE) que examinó la capacidad del fármaco para prevenir el síndrome de dificultad respiratoria aguda, una de las complicaciones más graves de la infección.

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